又一款儿童药在国内获批，将用于治疗I型神经纤维瘤病患者

2023年05月09日 10:40:16来源：制药网点击量：33978

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　　【制药网行业动态】日前，阿斯利康宣布科赛优®(英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

　　I型神经纤维瘤病是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/1,000,000。30%-50%的I型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损等症状。

　　儿童用药是维系儿童生命安全和保障儿童健康基石，也是国家和社会十分关注的重点。近年来，随着国家对儿童用药多次批示，对儿童用药保障相关工作的重视程度不断提升，可以明显看到目前在保障儿童用药的研发、生产、临床等众多方面国内智能正在不断迎来新进展。如今年以来，除了阿斯利康的科赛优®，还有不少儿童药也已在获批。

　　4月3日，CDE儿童用药专栏发布消息，国家药监局通过优先审评审批程序批准苏庇医药的尼替西农口服混悬液(商品名：澳孚町®/ORFADIN®)上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)患者。HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已纳入《第一批罕见病目录》。

　　3月21日，罗氏流感创新药速福达(中文通用名：玛巴洛沙韦)获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗既往健康的成人和5岁及以上儿童单纯性甲型和乙型流感患者，或存在流感相关并发症高风险的成人和12岁及以上儿童流感患者。

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　　值得一提的是，4月18日消息，国家药监局药审中心进一步细化了儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理的相关要求，制定了《儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理工作细则(试行)》，自2023年4月18日起施行。

　　业内普遍认为，这一激励政策的出台，将进一步细化儿童用药沟通交流申请及管理流程，加强儿童用药沟通交流管理，提高沟通交流效率，切实推动我国儿童用药创新研发进程。

　　据了解，其实当前已有不少企业表示将加速儿童药研发。如康芝药业就表示，2023年公司将继续深耕儿童大健康领域，充分发挥公司在儿童大健康领域的优势，专注安全、有效的儿童药物和复杂仿制药的研发，聚焦主业，盘活资产，提升公司盈利能力。

　　同时，其还将以儿童专用药、母婴健康用品及相关服务专业化、规模化为目标，致力于儿童健康事业，并希望今后成为儿童大健康相关领域中产品、技术、服务和品牌影响等多方面领先的大型投资与产业集团。

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