帕金森病干细胞治疗领域有新进展！辉瑞预计明年上半年招募患者

2023年06月30日 14:54:27来源：制药网点击量：45196

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　　【制药网行业动态】帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低，常伴随有人体肌肉僵硬、震颤、运动迟缓等症状，严重影响患者的日常生活。

　　据流行病学显示，全球已有超过1000万名帕金森病患者，其中中国有300万左右，预计到2030年国内患者将超过500万，近年来这种疾病还呈现发病年轻化的趋势。随着我国人口老龄化加剧，帕金森病治疗的形势非常严峻，迫切需要更多新的治疗方案。

　　目前，帕金森病尚无治愈手段，临床上以围绕多巴胺代谢的药物治疗为首选，辅以脑深部电刺激和手术疗法。随着干细胞技术的快速发展，干细胞治疗被视为具有前景的帕金森病新疗法，正吸引国内外科研人员、药企积极布局，且新进展消息不断传来。

　　例如，6月28日消息，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，研究药物 bemdaneprocel(BRT-DA01)的I期临床试验取得了积极结果。

　　Bemdaneprocel (BRT-DA01)是一种帕金森病的潜在首创细胞疗法。这种研究性疗法由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。

　　试验表明，bemdaneprocel 具有良好的耐受性和安全性。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的II期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。

　　据悉，上述研究主要和次要终点的详细I期试验数据将于2023年8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病与运动障碍大会上公布。

　　在国内，也有科研团队在帕金森病领域积极探索干细胞治疗方法。例如，2023年4月消息，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心陈跃军高级研究员科研团队创建了一种“能够跨分化阶段和时间点的高通量谱系示踪”新技术，利用该技术解析了大脑内多巴胺能神经细胞分化过程，发现和鉴定了一种可特异性表征多巴胺能神经前体细胞的表面标记分子，并在此基础上开发了目的细胞高度富集的供体细胞药物制备新策略。基于以上成果，研究团队已携手上海交通大学医学院附属瑞金医院启动了帕金森病自体干细胞治疗项目，通过强化产学研用协同联动，推动形成再生医学研究和精准医学治疗新模式。

　　再比如，2022年12月，昆明理工大学灵长类转化医学研究院的科研团队宣布开发出用于帕金森病治疗的可持久稳定分泌多巴胺神经递质的基因工程化间充质干细胞，其可快速恢复急性和慢性帕金森病猴模型的运动和非运动障碍缺陷。研究结果证明该方法显示出未来在帕金森临床治疗应用中的巨大潜力。

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