CDE公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见

2023年10月07日 15:42:20来源：制药网点击量：37064

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　　【制药网政策法规】干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在疾病治疗方面具有应用潜力。近年来，随着干细胞技术的发展、认知的深入和经验的积累，干细胞治疗已逐步成为生物医学领域的一大热点。数据显示，近年来，国内干细胞治疗市场规模逐年攀升，2021年行业市场规模约为1042亿元，总产值达到1124亿元，到2022年行业产值达到1250亿元，预计到2028年，我国干细胞治疗行业市场规模将进一步增长。

　　为规范和指导人源干细胞产品(以下简称干细胞产品)非临床研究和评价，近日，CDE公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》意见。

　　征求意见稿指出，本指导原则中的人源干细胞产品是指起源于人的成体干细胞(adult stem cells，ASCs)、人胚干细胞(embryonic 18 stem cells ， ESCs )和诱导多能干细胞 ( induced 19 pluripotent stem cells，iPSCs)，经过一系列涉及干细胞的体外操作，一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转(分)化等，获得的干细胞及其衍生细胞产品。

　　非临床研究是药物开发的重要环节。与常规治疗药物相比，干细胞产品的非临床研究具有其特殊性。而国内目前尚无干细胞产品非临床研究的针对性的相关指导原则和技术要求。

　　征求意见稿称，干细胞产品非临床研究的主要目的是：对拟定的作用机制进行概念验证，考察有效性潜力，明确其在拟定患者人群中使用的生物学合理性；研究干细胞体内命运和行为；根据潜在风险因素，阐明毒性反应特征，预测人体可能出现的不良反应，确定不良反应的临床监测指标，为制定临床风险控制措施提供参考依据。

　　干细胞产品非临床研究的基本原则有3点，包括：具体情况具体分析。干细胞产品种类多、差异大、情况复杂、风险程度不同，因此，不同产品所需的非临床研究内容和具体试验设计应遵循“具体情况具体分析”的原则；GLP 要求。干细胞产品的非临床安全性研究一般应当在经过《药物非临床研究质量管理规范》(GLP)认证的机构开展，并遵守GLP。当某些特殊情况下无法遵守 GLP 时，应最大限度地按 GLP 原则进行试验，确保试验质量和数据的完整性和可追溯性；此外，试验设计应遵循随机、对照、重复的原则。

　　征求意见稿提出，制定非临床研究策略时的重要关注点包括非临床研究考虑因素、受试物、动物种属/模型选择、给药方式/途径、整合试验。

　　此外，基本内容涉及药理学研究/概念验证、药代动力学研究、非临床安全性研究等。

　　业内认为，随着该征求意见稿的公开，可以为制定更加完善的干细胞产品临床试验方案提供参考，提高临床试验的科学性和成功率，提升干细胞产品的质量和安全性，推动干细胞疗法的发展。

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

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