10月，5款“孤儿药”获得美国FDA批准上市

2023年11月13日 10:48:29来源：制药网点击量：37231

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　　【制药网产品资讯】“孤儿药”又称为罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，其研发上市情况备受业内关注。据统计，10月份，美国食品药品监督管理局(FDA)共批准17款新药上市，其中包括5款“孤儿药”，分别是优时比的zilucoplan、礼来的Omvoh、瑞士Santhera制药的Vamorolone、基因泰克的恩曲替尼和君实生物的特瑞普利单抗。

　　具体来看，优时比的zilucoplan是一款补体C5抑制剂，主要用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性成人全身型重症肌无力(gMG)。此前，全球仅有Argenx公司的FcRn单抗Efgartigimod获FDA批准上市，用于治疗全身性重症肌无力。此外，Argenx公司的Efgartigimod皮下注射剂已于今年6月20日获FDA批准上市。

　　礼来的Omvoh于10月份获得FDA批准，用于溃疡性结肠炎成年患者。该药今年已先后在日本、欧盟、英国获批上市。据悉，Omvoh可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。IL-23通路过度激活引起的炎症在UC的发病机制中起着关键作用。除溃疡性结肠炎外，该药还在探索用于治疗中度至重度活动性克罗恩病的适应症。

　　瑞士Santhera制药的Vamorolone在美国与欧洲获得了治疗杜氏肌营养不良(DMD)的孤儿药资格，并获得FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。Santhera制药已将Vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药。据Santhera此前估算，Vamorolone仅DMD适应症在美国和欧洲五大市场总计潜在销售峰值将超5亿美元。

　　基因泰克的恩曲替尼新适应症于10月获FDA加速批准，用于治疗1个月及以上患有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合阳性实体瘤的儿童。据悉，该产品是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中枢神经系统(CNS)活性的强效选择性抑制剂，能够穿过血脑屏障。自2019年以来，恩曲替尼陆续在日本、美国、欧盟等地获批上市。2022年8月获国家药监局批准上市，目前已获批两项适应症，第三项适应症上市申请于今年5月获国家药监局受理，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。

　　此外，君实生物研发的特瑞普利单抗于10月在美国获批上市，适应症覆盖复发/转移性鼻咽癌的全线治疗，分别为联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。该产品也成为我国头个在美国获批上市的研发和生产的创新生物药。而作为国内头个获批上市的PD-1单抗，该产品已有6项适应症在中国获批。

　　值得一提的是，除了在美国获批外，君实生物也在积极拓展其他海外市场。公司目前已向欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品管理局(MHRA)提交了该产品上市申请并获受理，适应症为该药用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗联合方案，以及局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗联合方案。

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